ALS: "Jedinstvene" stanice mogle bi otvoriti nove putove za terapiju
Amiotrofična lateralna skleroza, ili ALS, progresivna je neurodegenerativna bolest koja dovodi do smrti živčanih stanica koje kontroliraju kretanje, a ljudi ostaju nesposobni za kretanje i na kraju da mogu disati. ALS je koban i, zasad, neizlječiv. Mogu li nova saznanja donijeti nadu u nove terapije?
ALS, poznata i kao Lou Gehrigova bolest, pogađa približno 30 000 ljudi samo u Sjedinjenim Državama.
Ipak, njezini uzroci ostaju uglavnom nepoznati. Trenutno nema lijeka, a dostupno je nekoliko tretmana za poboljšanje kvalitete života ili produljenje očekivanog životnog vijeka.
Ovo stanje ponekad karakterizira "žarišni početak", što znači da se simptomi pojavljuju jedan po jedan na određenom području, poput ruke, prije nego što se prošire na ostatak tijela.
Dakle, kako motorički neuroni u leđnoj moždini i mozgu počinju umirati, osoba s ALS-om može prvo doživjeti paralizu u jednom, zatim drugom i tako dalje sve dok motoričke stanice koje pokreću mišiće disanja ne umru, što osobi ostavlja mogućnost da disati.
Trenutno "niti jedan test ne može pružiti konačnu dijagnozu ALS-a", prema Nacionalnom institutu za neurološke poremećaje i moždani udar, a liječnici na kraju dijagnosticiraju stanje na temelju njegovih simptoma.
Iz tog razloga većina ljudi s ALS-om dijagnozu dobiva kad je stanje već napredovalo u vidljivoj mjeri.
Novo istraživanje sa Sveučilišta Illinois u Chicagu prvi je put identificiralo skup biomarkera koji ljude s ALS-om izdvaja od onih koji nemaju neurodegenerativnu bolest.
Ova otkrića, o kojima istražitelji izvještavaju Neurobiologija bolesti, mogli bi pomoći liječnicima da ranije dijagnosticiraju stanje, a mogli bi i otvoriti nove putove za istraživanje ciljane terapije.
Stanice 'nikad prije prijavljene' u ALS-u
U novoj studiji znanstvenici su ponovno analizirali uzorke motornih neurona i pridružene stanice prikupljene iz kičmene moždine osoba koje su umrle zbog ALS-a i iz zdravih ljudi bez neurodegenerativnog stanja.
Istraživači su te uzorke već gledali 2010. godine, kada su uspoređivali stanične populacije analizirajući ekspresiju gena u svakom od njih. Istraživači su prikupili uzorke iz regija kičmene moždine koja su bila manje pogođena kod osoba s ALS-om.
"Budući da se moraju dogoditi stanične promjene u regijama kralježnične moždine susjednim područjima u kojima je bolest očito zahvatila motorne neurone kralježnice, željeli smo pogledati neurone iz ovih susjednih područja kako bismo utvrdili razlikuju li se oni od zdravog tkiva", objašnjava voditelj istraživač dr. Fei Song.
„Oslabljujuća bolest nema učinkovit tretman za zaustavljanje napredovanja bolesti, a postoje samo dva lijeka koji mogu produžiti preživljavanje pacijenta, za nekoliko mjeseci. Dakle, prijeko su potrebni novi ciljevi lijekova, posebno oni koji bi se mogli dati u ranijim fazama bolesti ”, nastavlja ona.
Tim je već utvrdio neke značajne razlike između neurona i drugih stanica prisutnih u kralježnicama ljudi s ALS-om i onih prisutnih u kralježnicama zdravih osoba.
U trenutnom istraživanju znanstvenici su odlučili preispitati te uzorke koristeći novu metodu bioinformatičke analize kako bi ponovno procijenili genetske podatke koje su u početku prikupili.
To je timu omogućilo da identificira određene vrste stanica unutar prikupljenih uzoraka. Tako su istraživači otkrili da su ljudi koji su umrli od ALS-a žarišnog početka imali različite tipove motornih neurona u usporedbi sa zdravim osobama.
Štoviše, ove su razlike povezane s mikroglijom i astrocitima, dvije vrste specijaliziranih živčanih stanica koje se nisu pojavile u uzorcima prikupljenim iz istih područja kralježnične moždine u zdravih sudionika.
"Kada smo ispitali podatke, bilo je jasno da se mješavina stanica pacijenata s ALS-om vrlo razlikuje od pacijenata bez neurodegenerativne bolesti", napominje dr. Song.
Tim tvrdi da bi ti nalazi mogli u budućnosti omogućiti im da bolje razumiju neke mehanizme u osnovi ALS-a i možda smisle ciljane terapijske strategije.
„Pronašli smo novi i jedinstveni podtip motoričkih neurona kod ovih pacijenata koji nikada prije nisu prijavljeni. Sad kad smo identificirali nove podtipove motornih neurona i mikroglije prisutne u bolesnika s ALS-om, možemo započeti daljnje proučavanje njihove uloge u doprinosu napredovanju bolesti. "
Dr. Fei Song
