Cistična fibroza: Postojeći lijek može poboljšati funkciju pluća
Istraživači kažu da lijek koji je već dostupan na tržištu može pomoći oboljelima od cistične fibroze.
Prema nedavnom istraživanju, amfotericin, koji je antimikotični lijek, mogao bi pomoći ljudima s cističnom fibrozom u borbi protiv kroničnih bakterijskih infekcija pluća koje se obično javljaju kod ove bolesti.
"Zaista je uzbudljiva vijest da je amfotericin lijek koji je već odobren i dostupan na tržištu", rekao je dr. Martin D. Burke, voditelj studije i profesor kemije sa Sveučilišta Illinois u Champaignu.
Ova studija, objavljena u časopisu Nature, iznosi ohrabrujuća otkrića istraživača.
Tim je koristio plućno tkivo ljudi koji imaju cističnu fibrozu, kao i životinjske modele cistične fibroze, kako bi vidio kako će lijek potaknuti promjene u tkivu.
Otkrili su da je amfotericin potaknuo promjene u plućnom tkivu.
Te promjene povezuju poboljšanu funkciju pluća i uključuju obnavljanje razine pH, povećanu antibakterijsku aktivnost i poboljšanu viskoznost.
Osim toga, objasnili su da bi ljudi mogli izravno davati ovaj lijek u pluća, što bi trebalo smanjiti nuspojave.
Cistična fibroza ukratko
Cistična fibroza prisutna je pri rođenju. Oni koji imaju to stanje imaju neispravan protein koji utječe na stanice, tkiva i žlijezde koje stvaraju sluz i znoj.
Kod cistične fibroze, zadebljana sluz može se nakupiti u zahvaćenim organima. To može dovesti do oštećenja ili infekcija na tim područjima, što može biti opasno po život.
To također može dovesti do upale koja može uzrokovati probleme u organima, poput pluća ili gušterače.
Dok cistična fibroza može utjecati na različite organske sustave, poput probavnog trakta, cistična fibroza u plućima može uzrokovati najteže komplikacije.
Gusta sluz može stvoriti ozbiljne probleme u plućima osobe, jer ne samo da uzrokuje probleme s disanjem, već može dovesti i do kroničnih bakterijskih infekcija.
Liječenje je dostupno, ali ne djeluje svima. To je zato što ljudi imaju različite vrste mutiranih proteina, a neki ljudi uopće ne stvaraju proteine, što liječnicima može otežati ili onemogućiti liječenje.
Ljudi s cističnom fibrozom često koriste tehnike liječenja koje uključuju popuštanje sluzi i možda su naučili različite načine disanja i kašljanja. Neki ljudi uzimaju propisane lijekove, poput bronhodilatatora i razrjeđivača sluzi.
Primarni cilj liječenja je usporiti napredovanje plućnih bolesti što je više moguće. Tu može doći amfotericin.
Zašto antifungalni lijek može pomoći
Profesor Burke napomenuo je da amfotericin može djelovati na sve ljude s cističnom fibrozom, bez obzira na vrstu mutacije; može djelovati čak i ako tog proteina nema.
"Umjesto da pokušavamo ispraviti protein ili napraviti gensku terapiju - koja potonja još nije učinkovita u plućima - koristimo surogat male molekule koji može obavljati funkciju kanala nestalog ili neispravnog proteina."
Prof. Martin D. Burke
Liječenje bi bilo posebno dragocjeno za 10 posto ljudi s cističnom fibrozom koji uopće ne stvaraju zahvaćeni protein - ove osobe trenutno ne reagiraju ni na jedan dostupan tretman.
Znanstvenici trebaju provesti mnogo više istraživanja i provesti klinička ispitivanja lijekova na ljudima kako bi potvrdili ove nalaze prije nego što liječnici mogu ponuditi ovaj tretman osobama s cističnom fibrozom.
