Eksperimentalni lijek za moždani udar uspio je u preliminarnim ispitivanjima
Novi lijek protiv moždanog udara sada je uspješno prošao preliminarna klinička ispitivanja, navodeći svoje programere da oduševe svojim potencijalom kao učinkovitiji tretman, za koji je manje vjerojatno da će biti popraćen neželjenim zdravstvenim događajima.
Moždani udar, kardiovaskularni događaj, događa se kada je ometa opskrba mozga krvlju, što znači da područje mozga ne prima dovoljno kisika.
Najčešća vrsta moždanog udara je ishemijski moždani udar, koji je uzrokovan krvnim ugruškom koji začepljuje krvne žile.
Prema podacima Centra za kontrolu i prevenciju bolesti (CDC), u Sjedinjenim Državama više od 795 000 ljudi godišnje ima moždani udar. Moždani udar je također odgovoran za 1 od 20 smrtnih slučajeva svake godine.
Liječenje akutnog ishemijskog moždanog udara vrši se primjenom tkivnog aktivatora plazminogena (tPA), koji je jedini lijek koji je odobrila Uprava za hranu i lijekove (FDA) za liječenje moždanog udara. Ova vrsta lijeka djeluje otapanjem opstruktivnih krvnih ugrušaka kako bi se omogućilo da krv opet normalno teče.
Međutim, tPA ima niz nedostataka, uključujući činjenicu da se mora primijeniti u prilično kratkom roku - 4,5 sata od događaja - i da je ponekad popraćen ozbiljnim komplikacijama, poput intrakranijalnog krvarenja.
Put do pouzdanog liječenja
U pokušaju da pronađu dodatni tretman koji bi mogao zaštititi od nekih od ovih učinaka, znanstvenici s Instituta za istraživanje Scripps (TSRI) u La Jolli, CA, razvili su novi lijek nazvan 3K3A-APC.
Lijek je konstruirana varijanta aktiviranog proteina C, koji ljudi obično proizvode. Povezan je s regulacijom zgrušavanja krvi i s određenim aspektima upalnog odgovora tijela.
Preliminarno kliničko ispitivanje faze II 3K3A-APC do sada je sugeriralo da je lijek siguran za upotrebu na ljudima.
"Ovi rezultati postavljaju temelje za sljedeće korake prema odobrenju FDA-e", kaže John Griffin, koji je bio jedan od istraživača uključenih u razvoj eksperimentalnog lijeka.
Uspjeh ovog kliničkog ispitivanja zabilježen je na međunarodnoj konferenciji o moždanom udaru 2018., održanoj u Los Angelesu, u Kaliforniji.
Pretkliničke studije za ispitivanje učinkovitosti i sigurnosti novorazvijenog lijeka proveo je Griffinov laboratorij na TSPI, u suradnji s istraživanjem dr. Berislava Zlokovića, sa Neurogenetskog instituta Zilkha na Sveučilištu Južne Kalifornije u Los Angelesu, CA.
Početni testovi sugeriraju da je eksperimentalni lijek ne samo smanjio oštećenja u skladu s moždanim udarom, već je i zaštitio mozak od komplikacija koje normalno uzrokuje tPA.
Eksperimentalni lijek ima zaštitne učinke
Ovo novo kliničko ispitivanje bilo je kontrolirano placebom, što znači da je stvarna djelotvornost lijeka testirana na placebu. Cilj je također potvrditi koliko bi visoka doza eksperimentalnog lijeka bila sigurna za ljudske sudionike.
Stoga su znanstvenici regrutirali 110 ljudi koji su imali akutni ishemijski moždani udar i koji su slijedili liječenje tPA, intraarterijskom trombektomijom ili obje ove terapije.
Sudionici - svi u dobi između 18 i 90 godina - praćeni su tijekom 90 dana, jer su im davane različite doze eksperimentalnog lijeka.
Znanstvenici su eksperimentirali s četiri različite doze - 120, 240, 360 i 540 mikrograma po kilogramu. Sve četiri razine doza - uključujući i onu najvišu - ispitanici su dobro podnosili, pa su ih istraživači proglasili sigurnima za ljudsku upotrebu.
Također, primijećeno je da lijek ima dobru izvedbu u smislu rezultata povezanih s intrakranijalnim krvarenjem ili krvarenjem u mozgu.
Utvrđeno je da je lijek značajno smanjio ukupni volumen krvarenja ili koliko je krvi „iscurilo“, kao i učestalost krvarenja, ili koliko su često sudionici doživjeli ovaj događaj.
"Primijećeni trend prema nižim stopama krvarenja u skladu je s našim očekivanjima koja se temelje na mehanizmu djelovanja i aktivnosti lijeka u istraživanjima na životinjama", kaže dr. Patrick Lyden, jedan od istraživača uključenih u trenutno kliničko ispitivanje.
Ali dodaje da bi "[ove] rezultate trebalo potvrditi u većem kliničkom ispitivanju." To će, objašnjavaju istraživači, biti njihov sljedeći korak. Cilj im je na kraju dobiti odobrenje FDA za eksperimentalni lijek.
