Neuspjeli lijek za demenciju dobiva drugu priliku
Biogen, multinacionalna biotehnološka tvrtka, i Eisai, japanska farmaceutska tvrtka, planiraju podnijeti zahtjev za odobrenje Uprave za hranu i lijekove (FDA) za lijek od Alzheimerove bolesti koji je u kliničkim ispitivanjima imao mješovite rezultate. Može li ovaj kontroverzni lijek pružiti svježu nadu milijunima ljudi širom svijeta?
Diljem svijeta oko 50 milijuna ljudi živi s demencijom, čiji je najčešći oblik Alzheimerova bolest.
Istraživači kontinuirano razvijaju i testiraju nove lijekove kako bi pokušali usporiti, preokrenuti ili barem poboljšati simptome ovog trenutno neizlječivog stanja.
Ipak, mnogi novi lijekovi koje znanstvenici razvijaju nikad ne dođu dalje od faze kliničkog ispitivanja, jer ili uzrokuju previše nuspojava ili se pokazuju mnogo manje učinkovitima nego što su se njihovi tvorci nadali.
A tu su i neki lijekovi koji daju mješovite rezultate kada se testiraju u kliničkim ispitivanjima. Jedan od takvih lijekova je adukanumab, koji su razvili znanstvenici povezani s Biogenom, multinacionalnom biotehnološkom tvrtkom sa sjedištem u Cambridgeu, MA.
Aducanumab je monoklonsko antitijelo koje bi trebalo spriječiti ili usporiti neurodegeneraciju uklanjanjem otrovnih beta-amiloidnih naslaga iz mozga u ranim fazama ovog stanja.
Biogen je testirao lijek u dva klinička ispitivanja faze III, ali u ožujku ove godine tvrtka je odlučila zaustaviti testove prije predviđenog razdoblja, nakon procjene neovisne skupine da vjerojatno neće pokusi ispuniti svoju primarnu krajnju točku.
Kada je odlučio okončati ispitivanja kojima se procjenjuje ovaj novi obećavajući lijek, tvrtka je izgubila više od 18 milijardi dolara, navodi Reuters.
Sada su, međutim, Biogen najavili da su - u suradnji s partnerom, Eisai, farmaceutskom tvrtkom sa sjedištem u Tokiju u Japanu - odlučili podnijeti adukanumab na odobrenje FDA početkom sljedeće godine.
Nova analiza otkriva obećavajuće rezultate
U svom priopćenju za javnost Biogen objašnjavaju da su ovu odluku donijeli nakon što su proveli vlastitu analizu skupova podataka iz dva klinička ispitivanja i konzultirali se s FDA-om o nalazima.
“S tako razornom bolešću koja pogađa desetke milijuna širom svijeta, današnja najava uistinu raduje u borbi protiv Alzheimerove bolesti. Ovo je rezultat revolucionarnih istraživanja i dokaz je postojane odlučnosti Biogena da slijedi znanost i učini pravu stvar za pacijente “, kaže Michel Vounatsos, glavni izvršni direktor tvrtke Biogen.
"Nadamo se perspektivi da ćemo pacijentima ponuditi prvu terapiju za smanjenje kliničkog pada Alzheimerove bolesti i potencijalne implikacije ovih rezultata na slične pristupe usmjerene na [beta-amiloid]."
Michel Vounatsos
Tim iz Biogena objašnjava da se ranija analiza beskorisnosti koja je dovela do prekida dva klinička ispitivanja zapravo oslanjala na raniji i manji skup podataka od 1.748 sudionika koji su završili 18 mjeseci liječenja adukanumabom.
Sada su istražitelji napokon analizirali veći skup podataka iz dva pokusa u kasnoj fazi, uključujući podatke od 3.285 sudionika, od kojih je 2.066 završilo 18-mjesečno liječenje lijekom. Ovi podaci, tvrdi Biogen, govore drugačiju priču od onih uključenih u analizu uzaludnosti.
"Ovaj veliki skup podataka prvi je put da je studija III faze pokazala da uklanjanje agregiranog [beta-amiloida] može smanjiti klinički pad Alzheimerove bolesti, pružajući novu nadu medicinskoj zajednici, pacijentima i njihovim obiteljima", kaže Dr. Anton Porsteinsson, koji je bio glavni istražitelj.
“Postoji ogromna nezadovoljena medicinska potreba, a zajednica za Alzheimerovu bolest čekala je ovaj trenutak. Pohvaljujem Biogen, FDA, medicinsku zajednicu i pacijente i njihove partnere u istraživanju zbog ustrajnosti u radu na ostvarivanju današnje najave ", dodaje.
Tvrtka kaže da veći skup podataka ukazuje na to da su - barem u jednom od pokusa - sudionici koji su primili visoku dozu adukanumaba imali 23% manji pad vještina razmišljanja i također pokazali manji pad drugih mjera kognitivnih sposobnosti.
Ipak, tvrtka nije precizirala što to znači u smislu svakodnevnog života sudionika i čine li niže stope pada stvarnu razliku u sposobnosti sudionika da održavaju neovisan život.
Iako nedavna najava Biogena može dati ljudima s Alzheimerovom svježom nadom u budućnost, neki su stručnjaci i dalje sumnjičavi u pogledu održivosti lijeka i hoće li dobiti FDA-ovo odobrenje.
“Izvodljivost takvog podnošenja nije poznata, s obzirom na mješovite rezultate. Prema našem mišljenju, Biogen je pomalo očajan za pokretače rasta […], pa je prijeko potrebna promjena u narativu “, komentira viši biotehnološki analitičar RBC Capital Brsa Abrahams.
