Novi probni tretman mogao bi obnoviti moždane stanice u Parkinsonovoj bolesti
Niz kliničkih ispitivanja testirao je eksperimentalni tretman Parkinsonove bolesti koji koristi nov pristup: primjena lijeka ravno u mozak putem ugrađenih luka. Vodeći istraživači vjeruju da bi ovo mogla biti "probojna" terapijska strategija za neurološka stanja.
U novom nizu studija koje su kulminirale otvorenim ispitivanjem (gdje su sudionici bili svjesni kakav će tretman dobiti), znanstvenici su započeli ispitivanje učinkovitosti novog liječenja - i načina isporuke - za Parkinsonovu bolest.
Veliki tim istraživača iz različitih institucija širom Ujedinjenog Kraljevstva i Kanade, uključujući Sveučilište Bristol i Sveučilište Cardiff u Velikoj Britaniji, te Sveučilište Britanske Kolumbije u Vancouveru u Kanadi, osmislio je i proveo ispitivanje.
U studiji su istraživači imali za cilj obnavljanje razgradnih moždanih stanica koje proizvode dopamin kod ljudi kojima su liječnici dijagnosticirali Parkinsonovu bolest.
Budući da je dopamin neurotransmiter koji pomaže u regulaciji kontrole i okretnosti tjelesnih pokreta, poremećena proizvodnja dopamina - zbog promjena u moždanim stanicama koje ga oslobađaju - dovodi do motoričkih simptoma koji karakteriziraju Parkinsonovu bolest.
Istraživački tim koji je provodio sadašnje ispitivanje odlučio je pokušati rehabilitirati te moždane stanice povišavajući razinu neurotrofnog faktora (GDNF) izvedenog iz glijalne stanice, vrste proteina koji podržava zdravlje neurona.
U studijskom radu koji izvještava o rezultatima - koji se pojavljuje u Journal of Parkinson's Disease - znanstvenici objašnjavaju da nisu samo testirali novu terapiju već i inovativnu metodu davanja - kroz otvor koji su implantirali u lubanju.
Vrlo ohrabrujući rezultati
U početku je istraživački tim proveo malu pilot-studiju sa šest sudionika - svi koji žive s Parkinsonovom bolešću - čiji je glavni cilj bio utvrditi je li novi terapijski pristup siguran.
U sljedećoj je fazi još 35 sudionika s Parkinsonovom bolesti sudjelovalo u dvostruko slijepom ispitivanju kada ni oni ni istraživači koji su primjenjivali terapiju nisu znali radi li svaki s eksperimentalnim liječenjem ili placebom.
Ovo je ispitivanje trajalo 9 mjeseci (40 tjedana), tijekom kojih je tim davao polovici dobrovoljaca mjesečne infuzije GDNF-a i davao placebo drugoj polovici koja je djelovala kao kontrolna kohorta.
Konačno, istraživači su organizirali otvoreno ispitivanje, nadovezujući se na rezultate prethodnih testova. U ovom ispitivanju dobrovoljci koji su prethodno primili GDNF nastavili su s tim tretmanom još 40 tjedana.
Istodobno, oni koji su prije dobivali placebo sada su imali GDNF 40 tjedana. "Od listopada 2013. do travnja 2016., svih 41 pacijenata koji su završili roditeljsku studiju pregledani su za sudjelovanje u produženom ispitivanju", pišu istraživači.
Da bi primili lijek, sudionici su se dogovorili da im se ugradi posebna luka koja im je omogućila da im infuzije izravno dođu do mozga. Nakon implantacije, dobrovoljci su primili, u cjelini, više od 1.000 infuzija lijeka jednom u 4 tjedna.
Kada su analizirali rezultate prvog 9-mjesečnog (40-tjednog) ispitivanja, istraživači nisu vidjeli promjene u mozgu sudionika koji su dobili placebo. Međutim, primijetili su da su dobrovoljci koji su primili GDNF tretman imali 100-postotno poboljšanje putamena, područja mozga koje sadrži stanice koje proizvode dopamin.
"Prostorna i relativna veličina poboljšanja u pretragama mozga nadilazi sve ono što smo ranije vidjeli u ispitivanjima kirurški pruženih tretmana faktora rasta za Parkinsonovu bolest", ističe glavni istraživač studije Alan Whone.
"Ovo predstavlja neke od najuvjerljivijih dokaza do sada da bismo mogli imati sredstva za eventualno ponovno buđenje i obnavljanje dopaminskih moždanih stanica koje se postupno uništavaju u Parkinsonovoj bolesti", nastavlja Whone, raspravljajući.
'Značajan proboj'
Nakon 18 mjeseci, kada su sudionici bili na liječenju GDNF-om bilo 9 mjeseci ili punih 18 mjeseci, istraživači su otkrili da su svi počeli doživljavati umjerena do značajna poboljšanja svojih motoričkih simptoma kada su ih uspoređivali s rezultatima njihove uspješnosti prije suđenja. Istraživači su također zaključili da je produljena izloženost GDNF-u sigurna.
Međutim, tim upozorava da na kraju otvorenog ispitivanja nije bilo značajnih razlika u pogledu poboljšanja simptoma između sudionika koji su primali GDNF 40 tjedana (9 mjeseci) i onih koji su ga primali dvostruko u tom razdoblju .
Iz tog razloga istraživači tvrde da trebaju provesti daljnja istraživanja koja će procijeniti koliko dugo bi osoba trebala biti na liječenju kako bi iskoristila najviše koristi.
Ipak, Steven Gill, koautor studije i dizajner inovativnog uređaja za primjenu lijeka naglašava da trenutna otkrića sugeriraju da je ova nova terapija apsolutno sigurna i izvediva te da je ljudi mogu primjenjivati dulje vrijeme.
Štoviše, napominje da primjena lijekova izravno u područja mozga kojima su usmjerena ima potencijal revolucije u terapijskim pristupima neurološkim stanjima.
"Ovo je ispitivanje pokazalo da možemo sigurno i opetovano ubrizgavati lijekove izravno u mozak pacijenta tijekom mjeseci ili godina", kaže Gill.
"Ovo je značajan proboj u našoj sposobnosti za liječenje neuroloških stanja, poput Parkinsonove bolesti, jer većina lijekova koji mogu djelovati ne mogu proći iz krvotoka u mozak zbog prirodne zaštitne barijere."
Steven Gill
