Dijabetes tipa 2, pretilost se uskoro može poništiti genskom terapijom
Novo istraživanje pokazuje da genska terapija može potpuno preokrenuti biljege dijabetesa tipa 2 i pretilosti kod glodavaca.
Prevalencija dijabetesa ili ukupan broj postojećih slučajeva raste u Sjedinjenim Državama i na globalnoj razini.
Prema nedavnim procjenama, preko 30 milijuna odraslih osoba u SAD-u imalo je dijabetes u 2015. godini.
Iako je taj broj u posljednjih nekoliko godina relativno stabilan, stopa novootkrivenih slučajeva među djecom i tinejdžerima naglo je porasla.
A u svijetu je situacija još alarmantnija; broj ljudi s dijabetesom gotovo se učetverostručio između 1980. i 2014., prema Svjetskoj zdravstvenoj organizaciji (WHO).
Sada novo istraživanje donosi prijeko potrebnu nadu za izlječenje ovog metaboličkog poremećaja. Znanstvenici pod vodstvom Fatime Bosch, profesorice na Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) u Kataloniji u Španjolskoj, uspješno su preokrenuli poremećaj kod glodavaca.
Profesorica Bosch i njezini kolege postigli su to pomoću genske terapije, tehnike koja u stanice unosi novi genetski materijal kako bi stvorila korisne proteine ili umanjila učinke neispravnog rada gena.
Nalazi su objavljeni u časopisu EMBO Molekularna medicina.
Koristiti FGF21 gen za preokret dijabetesa
Profesor Bosch i tim dizajnirali su dva modela miša pretilosti i dijabetesa tipa 2. Jedna je bila prehrambena, a druga genetski modificirana.
Koristeći adeno-povezani virusni vektor kao "transport", tim je isporučio faktor rasta fibroblasta 21 (FGF21) gen.
Ovaj je gen odgovoran za kodiranje proteina FGF21, koji se smatra "glavnim metaboličkim regulatorom" koji potiče apsorpciju šećera u krvi u masnom tkivu.
Isporukom ovog gena istraživači su stimulirali proizvodnju proteina, zbog čega su glodavci izgubili na težini i smanjili rezistenciju na inzulin - glavni čimbenik rizika za dijabetes tipa 2. Uz to, miševi su smršavjeli, a tretman je smanjio masnoće i upale u masnom tkivu.
Sadržaj masti, upala i fibroza jetre glodavaca bili su potpuno preokrenuti, bez nuspojava. Zauzvrat, ta su poboljšanja povećala osjetljivost na inzulin.
Ovi blagotvorni učinci zabilježeni su u oba mišja modela. Također, tim je utvrdio da je administriranje FGF21 zdravim miševima spriječio dobni porast kilograma i doveo do zdravog starenja.
Genska terapija korištena je za izmjenu tri vrste tkiva: tkivo jetre, masno tkivo i skeletne mišiće.
„To terapiji daje veliku fleksibilnost", objašnjava prof. Bosch, „budući da omogućava [nama] da svaki put odaberemo najprikladnije tkivo, a u slučaju da neke komplikacije spriječe manipuliranje bilo kojim tkivom, može se primijeniti na bilo koje ostalih. "
"Kada tkivo proizvede protein FGF21 i izluči ga u krvotok, on će se rasporediti po tijelu", dodaje prof. Bosch.
Prva reverzija pretilosti, inzulinska rezistencija
Koautorica studije i istraživačica UAB-a Claudia Jambrina objašnjava da su njihovi nalazi posebno značajni s obzirom na to da "prevalencija dijabetesa tipa 2 i pretilosti raste alarmantnom brzinom u cijelom svijetu."
Tim također kaže da isporučuje FGF21 jer konvencionalni lijek ne bi donio iste koristi kao genska terapija; prvo, lijek bi se trebao povremeno primjenjivati radi dugoročnih koristi, a drugo, njegova bi toksičnost bila velika.
Korištenje genske terapije, međutim, nema nuspojava, a jednokratna primjena dovoljna je da miševi proteine proizvode prirodno tijekom nekoliko godina.
"Ovo je prvi put da je dugotrajna reverzija pretilosti i inzulinske rezistencije postignuta jednokratnom primjenom genske terapije, na životinjskom modelu koji nalikuje pretilosti i dijabetesu tipa 2 kod ljudi."
Autorica prve studije Veronica Jimenez, istraživačica UAB-a
"Rezultati pokazuju da je to sigurna i učinkovita terapija", dodaje ona. Sljedeći koraci bit će "testiranje ove terapije na većim životinjama prije prelaska na klinička ispitivanja s pacijentima", napominje prof. Bosch.
„[T] terapija opisana u ovoj studiji", zaključuje ona, "predstavlja osnovu za budući klinički prijevod FGF21 prijenos gena za liječenje dijabetesa tipa 2, pretilosti i srodnih popratnih bolesti. "
