ALS: Imune stanice mogu usporiti napredovanje bolesti
Novo istraživanje donosi nadu osobama s ALS-om. Pokazuje, imunoterapija može dramatično usporiti napredovanje bolesti.
Neurodegenerativno stanje amiotrofična lateralna skleroza (ALS) utječe na živčane stanice koje kontroliraju kretanje mišića u mozgu i leđnoj moždini.
U ALS-u, ove se stanice vremenom pogoršavaju, što postupno dovodi do ukupne slabosti, problema s disanjem, govorom i gutanjem.
Konačno, bolest rezultira potpunom paralizom, respiratornim zatajenjem i smrću.
Procjenjuje se da ALS - koja je također poznata i kao Lou Gehrigova bolest, nazvana po slavnom igraču bejzbola kojem je bolest dijagnosticirana 1930-ih - u svakom trenutku pogađa preko 20 000 ljudi u Sjedinjenim Državama.
Štoviše, smatra se da nešto više od 6000 ljudi u SAD-u svake godine dobije dijagnozu ALS-a.
Za sada nema lijeka za ALS. Trenutni tretmani odgađaju napredovanje bolesti, ali ne puno.
Uprava za hranu i lijekove (FDA) do sada je odobrila dva lijeka za liječenje ALS-a: jedan produljuje život za 2-3 mjeseca, ali ne poboljšava simptome, a jedan može pomoći u odgađanju opadanja svakodnevnog funkcioniranja.
Razbijanje istraživanja, međutim, donosi novu nadu u učinkovitiji tretman ALS-a. Istraživači koje je predvodio neurolog dr. Stanley H. Appel, ko-direktor Houstonskog metodističkog neurološkog instituta u Teksasu, ispitali su blagodati imunoterapije za ljude s ovim stanjem.
Preciznije, tim je ubrizgao tip imunoloških T stanica nazvanih regulatorne T stanice (Tregs) u tri pacijenta s ALS-om. Ovo je prvi put da se ova terapija istražuje na ljudima.
Nalazi su objavljeni u časopisu Neuroimunologija i neuroinflamacija.
Proučavanje uloge Tregova u ALS-u
Tregovi pomažu u sprečavanju upale koja karakterizira ALS i ubrzava napredovanje bolesti.
"Otkrili smo", napominje dr. Appel, "da mnogi naši pacijenti s ALS nisu imali samo nisku razinu Tregova, već i da njihovi Tregovi nisu ispravno funkcionirali."
Dakle, istraživači su pretpostavili da bi povećanje razine Tregsa kod tri pacijenta s ALS-om usporilo bolest.
"Vjerovali smo da će poboljšanje broja i funkcije Tregova u ovih pacijenata utjecati na napredovanje njihove bolesti", kaže dr. Appel.
Sudionici su prošli postupak poznat kao leukafereza. Često se koristi za liječenje bolesnika s leukemijom, leukafereza uključuje vađenje krvi pacijenata i njezino "filtriranje" kroz poseban stroj koji odvaja bijele krvne stanice od crvenih.
U ovom su slučaju istraživači odvojili Tregs od crvenih krvnih stanica i proširili ih ex vivo. Nakon toga, crvene krvne stanice vraćene su u krvotok.
Istraživači su primijetili da su se u slučaju pacijenata čiji Tregovi nisu funkcionirali ispravno, nakon što su stanice bile izvan tijela, vratile u normalu.
Tijekom studije pacijenti su primili osam injekcija Treg, a napredovanje bolesti procjenjivalo se pomoću dvije različite skale za ocjenu progresije ALS.
'Od smrtne kazne do doživotne'
Autor prvog studija dr. Jason Thonhoff, dr. Med., Houstonski metodistički neurolog, detaljnije istražuje i izvještava o nalazima. Kaže: "Osobi u bilo kojem trenutku u krvi cirkulira približno 150 milijuna Tregova."
"Svaka doza lijekova Tregs koja se daje pacijentima u ovoj studiji rezultirala je porastom od oko 30 do 40 posto u odnosu na normalne razine", dodaje dr. Thonhoff.
"Kao što smo vjerovali, naši su rezultati pokazali da je sigurno povećati njihovu razinu Trega", kaže dr. Appel. Dr. Thonhoff dodaje: "Usporavanje napredovanja bolesti primijećeno je tijekom svakog kruga od četiri Treg infuzije."
"Ono što nas je iznenadilo", nastavlja on, "bilo je to što se napredovanje njihovog ALS-a dramatično usporilo dok su dobivali infuzije ispravno funkcionirajućih Tregova."
“Nadam se da ovo istraživanje mijenja ALS iz smrtne kazne u doživotnu. To neće izliječiti bolest pacijenta, ali možemo nešto promijeniti. "
Dr. Stanley H. Appel
Dr. Thonhoff je također vrlo zadovoljan rezultatima i nada se budućim terapijama. Kaže: "Bit će potrebne veće studije kako bi se utvrdilo je li to učinkovit tretman, ali kao kliničar i istraživač koji se specijalizirao za ALS, vrlo sam uzbuđen zbog nade koja pružaju ova početna otkrića."
