Dokazano je da uređivanje gena snižava kolesterol u majmuna
Nova studija, koja je sada objavljena u časopisu Biotehnologija prirode, tvrdi da će ljudi koji imaju visok rizik od srčanih bolesti zbog prekomjerne razine kolesterola uskoro imati siguran i učinkovit alternativni tretman u uređivanju gena.
Hiperkolesterolemija, koja je kardiovaskularno stanje, dovodi ljude do izuzetno visokog rizika od bolesti koronarnih arterija zbog visokog nakupljanja kolesterola u krvi.
Većina ljudi s hiperkolesterolemijom uzima statine za liječenje svog stanja, ali drugima ovi lijekovi nisu dovoljni za snižavanje kolesterola.
Prema nekim istraživanjima, 1 od 7 osoba s nasljednom hiperkolesterolemijom možda će morati pribjeći drugoj vrsti lijeka nazvanoj PCSK9 inhibitori.
Međutim, liječenje inhibitorima PCSK9 često može biti nezgodno jer zahtijeva ponovljene injekcije, a neki pacijenti jednostavno ne podnose lijek.
Prema tim istraživanjima s medicinskog fakulteta Perelman sa Sveučilišta Pennsylvania u Philadelphiji, za te ljude rješenje može biti rješenje uređivanja gena.
Nova studija koju je vodila prva autorica dr. Lili Wang, znanstvena izvanredna profesorica medicine na sveučilištu - pokazuje da uređivanje genoma može smanjiti razinu kolesterola u rezus majmuna.
Kolesterol smanjen za 30–60 posto
U zdravom tijelu, PCSK9 gen razgrađuje receptore lipoproteina male gustoće (LDL) koji su odgovorni za uklanjanje viška kolesterola iz naše krvi.
Inhibitori PCSK9 pomažu u snižavanju razine LDL ili „lošeg“ kolesterola. Ali za ljude koji ne podnose ove lijekove, Wang i kolege pronašli su rješenje.
„Najčešće se“, objašnjava Wang, „ti pacijenti liječe ponovljenim injekcijama antitijela na PCSK9 […].”
"Ali, naša studija pokazuje da s uspješnim uređivanjem genoma, pacijenti koji ne podnose inhibitorne lijekove možda više neće trebati ovu vrstu ponovljenog liječenja."
Lili Wang
Istraživači su dizajnirali enzim koji cilja i deaktivira PCSK9 gen. Upotrijebili su adeno-povezani virus (AAV) za prijenos ovog enzima u jetru majmuna. Jetra nosi većinu odgovornosti za uklanjanje prekomjernog kolesterola.
Utvrđeno je da životinje koje su primile tretman imaju niže razine PCSK9 i LDL kolesterola.
Točnije, srednje i visoke doze liječenja smanjile su razinu PCSK9 za 45–84 posto, a razinu kolesterola za 30–60 posto.
Prethodno su se pokazale da su ove AAV vektorske doze sigurne i učinkovite u ljudskim kliničkim ispitivanjima zamjenske genske terapije za liječenje hemofilije.
"Naš početni rad s nekoliko pristupa isporuci i uređivanju", napominje stariji autor studije dr. James M. Wilson, koji je direktor Programa genske terapije na sveučilištu, "dao je najupečatljivije podatke o neljudskim primatima kada smo uparili AAV za isporuka s dizajniranim [enzimom] za uređivanje. "
„Iskoristili smo“, nastavlja on, „naše 30 i više godina iskustva u genskoj terapiji za napredak u translacijskoj znanosti uređivanja genoma in vivo, a time su pojačali važnost ranih studija na neljudskim primatima za procjenu sigurnosti i djelotvornost. "
